干細胞及轉(zhuǎn)化領(lǐng)域是國家“十三五”科技創(chuàng)新規(guī)劃中明確指出的戰(zhàn)略性前瞻性重大科學問題之一。以干細胞治療為核心的再生醫(yī)學研究，在神經(jīng)、血液、心血管等器官的重大疾病治療方面發(fā)揮著極具重要的作用。近年來，干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展也日趨成熟， 存儲、自動化分離、制備技術(shù)已經(jīng)可以實現(xiàn)規(guī)模化的提供臨床級的干細胞，相信干細胞技術(shù)離真正意義上的臨床應用已經(jīng)不遠了。

下面，生物谷小編就帶大家一起回顧一下，我國干細胞產(chǎn)業(yè)發(fā)展的心路歷程。

國家政策接連助力

2017年5月22日，科技部官網(wǎng)發(fā)布了《關(guān)于對國家重點研發(fā)計劃干細胞及轉(zhuǎn)化研究等6個重點專項2018年度項目申報指南征求意見的通知》，其中“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”成為未來的重點專項研究；“干細胞及轉(zhuǎn)化研究”國家重點研發(fā)計劃2017年度擬立項項目經(jīng)費合計高達9.4億。

2017年6月6日，國家科技部和衛(wèi)計委等六部委又聯(lián)合印發(fā)《“十三五”衛(wèi)生與健康科技創(chuàng)新專項規(guī)劃》，在規(guī)劃中明確要求加強干細胞和再生醫(yī)學、免疫治療、基因治療、細胞治療等關(guān)鍵技術(shù)研究，加快生物治療前沿技術(shù)的臨床應用，創(chuàng)新治療技術(shù)，提高臨床救治水平。

緊接著，6月14日，國家科技部、發(fā)改委、工業(yè)和信息化部、國家衛(wèi)生計生委、體育總局、食品藥品監(jiān)管總局聯(lián)合印發(fā)了《“十三五”健康產(chǎn)業(yè)科技創(chuàng)新專項規(guī)劃》，這份規(guī)劃中明確將干細胞與再生醫(yī)學、腫瘤免疫細胞治療、CAR-T細胞治療等新型診療服務列為發(fā)展的重點任務，規(guī)劃中還明確要求加快干細胞與再生醫(yī)學的臨床應用，這份規(guī)劃與6月6日國家六部委所發(fā)布的規(guī)劃內(nèi)容不同。

由此我們可見國家對干細胞技術(shù)研究及轉(zhuǎn)化臨床應用領(lǐng)域的支持和重視程度，相信后期國家還會陸續(xù)推出多個政策性的文件支持干細胞的臨床應用研究；不光如此，我國的研究人員在干細胞的轉(zhuǎn)化應用上也取得了多項突破性的成果。

2017年9月8日至2017年9月9日，2017年第九屆干細胞國際研討會將在深圳舉辦，四川大學生物治療國家重點實驗室魏于全院士、中國人民解放軍海軍總醫(yī)院欒佐教授等重磅專家都將出席本屆論壇（詳情請點擊http://meeting.bioon.com/2017StemCells）。在這次論壇上大家可以與各位專家一同探討干細胞目前的臨床研究進展及成果。

國內(nèi)干細胞基礎(chǔ)轉(zhuǎn)化研究不斷突破

2016年7月，北京大學口腔醫(yī)學院周永勝研究小組通過研究發(fā)現(xiàn)，一種microRNA能夠通過影響脂肪干細胞的信號調(diào)控網(wǎng)絡促進骨生成，未來研究人員或能利用脂肪干細胞來有效治療骨質(zhì)疏松等疾病。

2017年5月中國研究人員戴建武再生醫(yī)學團隊通過研究開發(fā)了能特異結(jié)合生長因子或干細胞的智能生物材料，并在世界上率先開展了神經(jīng)再生膠原支架修復脊髓損傷的臨床研究，該研究或為脊髓損傷這一世界醫(yī)學難題的治療帶來希望。

科凱恩綜合征（Cockayne Syndrome）是一種廣義上的“早衰癥”，患者會以正常人5-10倍的速度衰老，生存期一般不超過20歲，發(fā)病率是兩三百萬分之一，目前臨床上尚無有效的治療方法；2016年，在北京大學第三醫(yī)院，一位14歲的科凱恩綜合征女孩接受了一次干細胞治療，醫(yī)生試圖用尚無先例的方法，逆轉(zhuǎn)她正在急速衰老的身體，博雅干細胞公司創(chuàng)始人許曉椿將其稱為“全球首次逆轉(zhuǎn)衰老的嘗試”。他表示，在此次治療中博雅干細胞與北京大學第三醫(yī)院合作，臨床試驗結(jié)果表明，接受干細胞治療的患者在多個生理指標上得到明顯好轉(zhuǎn)，當然在在人體上明確的逆轉(zhuǎn)衰老而言，這還是全球首例。

近年來，我國干細胞基礎(chǔ)研究取得了一系列突破性的成就，以干細胞為基礎(chǔ)的再生醫(yī)學或許有望成為第三代治療手段。

2017年5月，“臨床治療性干細胞制備平臺”在廣州建立，該平臺建成后的第一個任務就是生產(chǎn)神經(jīng)干細胞，用于治療帕金森病、阿爾茨海默病，這將會是由基礎(chǔ)理論創(chuàng)新到真正運用于臨床治療的一次飛躍。

2017年5月，中國科學院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院裴端卿和舒曉東團隊研究報道了關(guān)于調(diào)控人胚胎干細胞向肝系細胞分化的機理，他們的研究成果為多能干細胞分化提供細胞生物學的機理，為解決干細胞在再生醫(yī)學運用中打開一扇新門窗。

2017年7月7日，國際雜志Cell Research在線發(fā)表了中國科學院生物物理研究所劉光慧課題組、北京大學湯富酬課題組和中科院動物研究所曲靜課題組的聯(lián)合研究成果，文章中，研究人員首次將基因編輯技術(shù)用于干細胞的遺傳增強，從而宣布了國際上第一例遺傳增強人類干細胞的誕生，這類干細胞或?qū)⒃谥委熑祟惣膊≈姓宫F(xiàn)身手。

來自上海仁濟醫(yī)院的神經(jīng)外科醫(yī)師馮軍峰與加州大學的研究人員合作成功使用電場引導干細胞移植到大鼠大腦中的特定位置，這項研究或能幫助研究人員有效引導干細胞對大腦損傷進行修復。

優(yōu)質(zhì)干細胞技術(shù)臨床試驗項目正在前行

科學家們在干細胞及轉(zhuǎn)化領(lǐng)域研究取得了一系列重要研究，當然了，近年來科學家們也進行了大量的干細胞臨床試驗研究。

2017年6月，鄭州大學第一附屬醫(yī)院的研究人員將把 400 萬個未成熟人類胚胎干細胞的神經(jīng)元注入帕金森病患者的大腦，這將標志著中國使用人胚胎干細胞（ES 細胞）第一次臨床試驗的開始，這也將是全球第一個通過使用受精胚胎的 ES 細胞治療帕金森病的臨床試驗。

在同一時間開始的第二次試驗中，研究將使用 ES 細胞來靶向治療年齡相關(guān)性黃斑變性引起的視力喪失，這將成為符合中國 2015 年批準的 ES 細胞臨床試驗政策的第一次臨床試驗。兩項研究將在河南省鄭州大學第一附屬醫(yī)院進行，在試驗中，外科醫(yī)生會將 ES 細胞衍生的神經(jīng)元前體細胞注射到患有帕金森病的大腦中，而在鄭州進行的其它試驗中，外科醫(yī)生將接受源自 ES 細胞的視網(wǎng)膜細胞移植到患有年齡相關(guān)性黃斑變性的人眼中。

中國科學院動物研究所周琪院士是這一臨床試驗的領(lǐng)導者，對于帕金森氏癥患者的選擇，他的團隊評估了數(shù)百名候選人，迄今已經(jīng)選擇了十名最能匹配細胞庫中 ES 細胞的患者，以減少患者身體排斥細胞的風險。目前該領(lǐng)域研究似乎成為了一個時興的方向，未來兩年全球至少有5個研究團隊將籌備進行類似試驗，這會不會開啟帕金森病的新時代，這還依賴于臨床試驗數(shù)據(jù)的好壞。

目前在進行的746項干細胞臨床試驗中，中國、歐洲和美國位列前3甲。

政策嚴寒逐漸過去，干細胞產(chǎn)業(yè)正在回暖

近十年來，中國干細胞技術(shù)的臨床應用發(fā)展非常迅猛，細胞公司如雨后春筍一夜出現(xiàn)。然而缺乏監(jiān)管的干細胞行業(yè)魚龍混雜，國家管理部門在2011年出臺了《關(guān)于開展干細胞臨床研究和應用自查自糾工作的通知》，全面叫停了各類干細胞技術(shù)的應用，給干細胞臨床應用來了個急剎車。這一措施確實使一些投機資本退出了飽受詬病的干細胞行業(yè)，也給整個行業(yè)帶來了消極的影響。

在干細胞研究領(lǐng)域位于世界前列的中國在干細胞藥物和干細胞臨床應用方面開始落后于西方國家。國家相關(guān)機構(gòu)也漸漸意識到這點，開始逐步放開干細胞臨床研究和應用的口子。

2016年，國家衛(wèi)計委聯(lián)合CFDA公布了中國醫(yī)學科學院北京協(xié)和醫(yī)院、北京大學人民醫(yī)院等首批通過備案的30家干細胞臨床研究機構(gòu)，今年，解放軍總醫(yī)院、陸軍總醫(yī)院、第302醫(yī)院等12所軍隊醫(yī)院也通過備案。同時，13項干細胞臨床研究項目通過國家衛(wèi)計委官方備案，包括臍帶間充質(zhì)干細胞移植治療狼瘡性腎炎的臨床研究、臍帶間充質(zhì)干細胞/神經(jīng)干細胞治療小兒腦性癱瘓的臨床研究等。

此外，在干細胞的產(chǎn)業(yè)化方面，目前我國已經(jīng)涌現(xiàn)一批干細胞企業(yè)從事干細胞全產(chǎn)業(yè)鏈運營。目前，全球干細胞研究正在如火如荼的開展。我國對干細胞研究給予大力支持，將干細胞列入國家發(fā)展規(guī)劃，科技部聯(lián)續(xù)兩年通過《干細胞重大專項》資助干細胞研究，同時衛(wèi)計委和國家藥監(jiān)總局陸續(xù)出臺相關(guān)政策，指導干細胞產(chǎn)業(yè)的正規(guī)發(fā)展。

未來5年內(nèi)，全球范圍將有更多干細胞藥物獲批上市，希望我國也能盡快填補干細胞藥物領(lǐng)域的空白。隨著國家政策的不斷升級，正在一步步促進干細胞技術(shù)的健康發(fā)展，這種規(guī)范化的導向?qū)⒏谕苿又袊杉毎袠I(yè)的發(fā)展。業(yè)內(nèi)人士表示，此次出臺的一系列文件將填補行業(yè)監(jiān)管空白對干細胞產(chǎn)業(yè)未來的發(fā)展具有重要意義，大量不規(guī)范亂象將得到規(guī)范，這對于國內(nèi)一些追求干細胞行業(yè)良性發(fā)展的企業(yè)來說，是莫大的支持與肯定。（生物谷Bioon.com）