基因工程藥物

基因工程藥物是選擇對(duì)某種疾病具有預(yù)防和治療作用的蛋白質(zhì)，通過(guò)基因工程技術(shù)將控制蛋白質(zhì)合成過(guò)程的基因?qū)胧荏w細(xì)胞，通過(guò)受體細(xì)胞進(jìn)行大規(guī)模生產(chǎn)?；蚬こ趟幬锇ɑ蛞呙绾退幬?。

基因工程（genetic engineering）是指在基因水平上，采用工程設(shè)計(jì)的方法，按照需求設(shè)計(jì)、創(chuàng)建出具有某種新的性狀的生物新品系，并能穩(wěn)定地遺傳給后代；其核心技術(shù)是DNA重組技術(shù)，即利用供體生物的遺傳物質(zhì)或人工合成的基因，經(jīng)限制酶切割后與適當(dāng)載體連接形成重組DNA分子，再將重組DNA分子導(dǎo)入受體細(xì)胞或受體生物以構(gòu)建轉(zhuǎn)基因生物，使該生物根據(jù)設(shè)計(jì)表現(xiàn)出另外一種生物的某種性狀。

發(fā)展及前景

1、基因工程藥物生產(chǎn)的基本方法

將目的基因用DNA重組的方法連接在載體上，然后將載體導(dǎo)入靶細(xì)胞（微生物、哺乳動(dòng)物或人體組織靶細(xì)胞），使目的基因在靶細(xì)胞中得到表達(dá)，最后將表達(dá)的目的蛋白質(zhì)提純、制成制劑，從而成為蛋白類藥或疫苗。

2、基因工程藥物的發(fā)展及應(yīng)用

自DNA重組技術(shù)于1972年誕生以來(lái)，作為現(xiàn)代生物技術(shù)核心的基因工程技術(shù)得到飛速的發(fā)展。1982年美國(guó)Lilly公司率先將重組胰島素投放市場(chǎng)，標(biāo)志著世界第一個(gè)基因工程藥物的誕生。迄今為止，已有50多種基因工程藥物上市，近千種處于研發(fā)狀態(tài)，形成一個(gè)巨大的高新技術(shù)產(chǎn)業(yè)，產(chǎn)生了不可估量的社會(huì)效益和經(jīng)濟(jì)效益。

基因工程藥物自1982年問(wèn)世以來(lái)，成為制藥行業(yè)的一支奇兵，每年平均有3—4個(gè)新藥或疫苗問(wèn)世，開(kāi)發(fā)成功的約五十個(gè)藥品已廣泛應(yīng)用于治療癌癥、肝炎、發(fā)育不良、糖尿病、囊纖維變性和一些遺傳病上，在很多領(lǐng)域特別是疑難病癥上，起到了傳統(tǒng)化學(xué)藥物難以達(dá)到的作用。

3、基因工程藥物的發(fā)展前景

日新月異的生物技術(shù)發(fā)展不斷推動(dòng)著制藥行業(yè)的革命，生物工程藥物將成為21世紀(jì)制藥行業(yè)的支柱。目前生物技術(shù)的各個(gè)最新領(lǐng)域如組合化學(xué)（combinatorial chemistry）、藥學(xué)基因（pharmacogenomics）、蛋白組學(xué)（proteomics）、生物信息學(xué)（bioinformatics）、高通量篩選（high—throughput screenign）和基因組學(xué)（genomics，包括后基因組學(xué)）等，都在高速發(fā)展，所產(chǎn)生的各種最新技術(shù)都將對(duì)生物制藥產(chǎn)生決定性的影響。